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本文(2015-2016学年高二生物人教版选修3学案与检测:专题1 第3课时 基因工程的应用 WORD版含解析.docx)为本站会员(高****)主动上传,免费在线备课命题出卷组卷网仅提供信息存储空间,仅对用户上传内容的表现方式做保护处理,对上载内容本身不做任何修改或编辑。 若此文所含内容侵犯了您的版权或隐私,请立即通知免费在线备课命题出卷组卷网(发送邮件至service@ketangku.com或直接QQ联系客服),我们立即给予删除!

2015-2016学年高二生物人教版选修3学案与检测:专题1 第3课时 基因工程的应用 WORD版含解析.docx

1、第3课时基因工程的应用目标导读1.举例说出基因工程的应用及取得的成果。2.利用列表等学习方法,找出相关目的基因,同时关注基因工程的进展。3.概述基因工程在农业和医疗方面的应用。重难点击基因工程的应用及取得的成果。1基因工程的基本操作程序2目的基因的检测与鉴定类型步骤检测内容方法结果显示分子检测第一步目的基因是否进入受体细胞DNA分子杂交(DNA和DNA之间)是否成功显示出杂交带第二步目的基因是否转录出mRNA分子杂交技术(DNA和mRNA之间)是否成功显示出杂交带第三步目的基因是否翻译出蛋白质抗原抗体杂交是否成功显示出杂交带个体水平鉴定做抗虫、抗病的接种实验,以确定是否具有抗性以及抗性的程度;

2、基因工程产品需要与天然产品的功能进行活性比较,以确定功能活性是否相同课堂导入如图是抗虫棉和非抗虫棉的对照实验田。除了在培育抗虫作物方面卓有成效外,基因工程在生产生活的很多方面都有着广泛的应用和发展前景。探究点一动、植物基因工程的成果基因工程在培育农牧业新品种方面有着广泛的成果和发展前景,阅读教材相关内容填写下列表格。1植物基因工程硕果累累外源基因类型及举例成果举例抗虫转基因植物Bt毒蛋白基因、蛋白酶抑制剂基因、淀粉酶抑制剂基因、植物凝集素基因抗虫水稻、抗虫棉、抗虫玉米抗病转基因植物抗病毒基因:病毒外壳蛋白基因、病毒的复制酶基因;抗真菌基因:几丁质酶基因、抗毒素合成基因抗病毒烟草、抗病毒小麦、抗

3、病毒番茄、抗病毒甜椒抗逆转基因植物调节细胞渗透压基因、抗冻蛋白基因、抗除草剂基因抗盐碱和抗干旱的烟草、抗寒番茄、抗除草剂的大豆、玉米改良品质的转基因植物提高必需氨基酸含量的蛋白编码基因、控制番茄成熟的基因、与花青素代谢有关的基因高赖氨酸玉米、耐储存番茄、新花色矮牵牛2.动物基因工程前景广阔外源基因类型及举例成果举例提高动物的生长速度外源生长激素基因转基因绵羊、转基因鲤鱼改善畜产品的品质肠乳糖酶基因乳汁中含乳糖较少的转基因牛用转基因动物生产药物药用蛋白基因乳腺蛋白基因的启动子转基因动物具有乳腺生物反应器用转基因动物作器官移植供体抑制抗原决定基因表达的某种调节因子或除去供体的抗原决定基因无免疫排斥

4、反应的转基因猪归纳提炼1Bt毒蛋白基因产生的Bt毒蛋白并无毒性,进入昆虫消化道被分解成多肽后产生毒性。2并不是所有农作物都需要导入抗除草剂基因提高其对除草剂的抗性,而是对除草剂敏感的农作物需要导入。3用乳腺生物反应器生产的优点是产量高、质量好、成本低、易提取,但从乳腺生物反应器中提取蛋白质,受体细胞所在个体必须是雌性,若从尿液中提取目的基因的产物则不受此限制。活学活用1继哺乳动物乳腺生物反应器研发成功后,膀胱生物反应器的研究也取得了一定进展。最近,科学家培育出一种转基因小鼠,其膀胱上皮细胞可以合成人的生长激素并分泌到尿液中。请回答下列问题:(1)将人的生长激素基因导入小鼠受体细胞,常用的方法是

5、_。(2)进行基因转移时,通常要将外源基因转入_中,原因是_。(3)通常采用_技术检测外源基因是否插入了小鼠的基因组。(4)在研制膀胱生物反应器时,应使外源基因在小鼠的_细胞中特异性表达。答案(1)显微注射法(2)受精卵(或早期胚胎)受精卵(或早期胚胎细胞)具有全能性,可使外源基因在相应组织细胞中表达(3)DNA分子杂交(核酸探针)(4)膀胱上皮解析在基因工程中,若受体细胞是动物细胞,常采用显微注射的方法导入目的基因。若要使小鼠膀胱上皮细胞合成人的生长激素,在进行基因转移时,当作受体细胞的通常是受精卵,其原因是受精卵具有全能性,可使外源基因在相应组织细胞中得到表达。检测目的基因是否插入到受体细

6、胞的基因组,通常采用的是DNA分子杂交技术。探究点二基因工程在医疗方面的应用1生物反应器与工程菌在实际应用中的比较比较项目动物乳腺反应器大肠杆菌生产系基因结构与人类基因结构相同,使克隆基因相对简单与人类基因结构有差异基因产物与天然蛋白质完全相同由于缺少内质网、高尔基体等细胞器,合成的蛋白质可能不存在生物活性产物提取存在于乳汁中,易于提取从细胞中提取分离,相对复杂生产设备农业生产,提纯设备,成本低工业生产,精良的生产设备,成本高成果抗凝血酶、血清白蛋白、生长激素等人胰岛素、细胞因子、抗体、疫苗、激素等2.基因治疗(1)原理利用正常基因转换或弥补缺陷基因的治疗方法,即把正常基因导入病人体内,使该基

7、因的表达产物发挥功能,从而达到治疗疾病的目的。(2)过程3基因治疗的途径途径比较体外基因治疗体内基因治疗不同点方法从患者体内获得某种细胞体外完成基因转移筛选、细胞扩增输入体内直接向患者体内组织细胞中转移基因特点操作复杂,但效果可靠方法较简单,但效果难以控制相同点都是将外源基因导入靶细胞,以纠正缺陷基因,目前两种方法都处于临床试验阶段小贴士(1)基因治疗并非把健康的外源基因导入患者的所有细胞中,而只是导入某些功能细胞中,且是体细胞。(2)基因治疗的策略主要有基因置换、基因修复、基因增补等。基因治疗虽然在技术上的难题需要解决,但对遗传病等不治之症的根治带来了福音。归纳提炼基因诊断与基因治疗的比较项

8、目方法备注基因诊断制作相应探针,利用DNA分子杂交原理,快速、准确检测人类某种疾病临床应用阶段基因治疗把健康的外源基因导入有基因缺陷的细胞中,可分为体外基因治疗和体内基因治疗两种方法仅处于初期的临床试验阶段,仍有许多问题和困难制约该技术的发展活学活用2人类基因治疗报道,在美国佛罗里达大学基因治疗中心接受基因治疗的三名遗传性失明患者都重新获得了一定的视力,并且没有严重的副作用。基因治疗是指()A把健康外源基因导入有基因缺陷的细胞中,达到治疗疾病的目的B对有缺陷的细胞进行修复,从而使其恢复正常,达到治疗疾病的目的C运用人工诱变方法,使有基因缺陷的细胞发生基因突变,从而恢复正常D运用基因工程技术,把

9、有缺陷的基因切除,达到治疗疾病的目的答案A解析基因治疗只是将正常的基因导入病人体内,使该基因的表达产物发挥功能,从而达到治疗疾病的目的,而细胞中的缺陷基因并未修复,和正常基因同时存在,基因治疗也不是切除病变基因或诱发其突变,因而B、C、D的说法都不符合基因治疗的概念。1下列转基因植物与所选用的目的基因对应错误的是()A抗虫棉Bt毒蛋白基因B抗病毒转基因烟草几丁质酶基因C抗盐碱和抗旱植物调节细胞渗透压的基因D耐寒的番茄抗冻基因答案B解析抗病毒转基因植物所采用的基因,常使用病毒外壳蛋白基因和病毒的复制酶基因,几丁质酶基因及抗毒素合成基因一般用作抗真菌转基因植物的目的基因,故B错。2人的糖蛋白必须经

10、过内质网和高尔基体加工合成。通过转基因技术,可以使人的糖蛋白基因得以表达的受体细胞是()A大肠杆菌 B酵母菌CT4噬菌体 D质粒DNA答案B3科学家已能运用基因工程技术,让羊合成并由乳腺分泌抗体,下列相关叙述中,正确的是()该技术将导致定向变异DNA连接酶把目的基因与载体黏性末端的碱基对连接起来蛋白质中的氨基酸序列可为合成目的基因提供资料受精卵是理想的受体A B C D答案B解析基因工程可将控制特定性状的外源基因导入受体细胞,从而定向改造生物的性状,而且操作过程不受亲缘关系远近的制约,即克服远缘杂交不亲合的障碍。在基因工程操作程序中,所用的DNA连接酶连接的不是目的基因与载体黏性末端的碱基对,

11、而是目的基因与载体的DNA两条链的骨架,即核苷酸与磷酸的连接,也就是说,DNA连接酶只能催化断开的DNA双链重新形成磷酸二酯键。由蛋白质中的氨基酸序列可推知相应的mRNA中核苷酸序列,进而可推测相应基因中核苷酸排列顺序,从而可以用化学合成方法人工合成目的基因。转基因羊的乳腺细胞及全身所有的组织细胞均来自受精卵的有丝分裂,遗传物质都与受精卵完全相同,而受精卵体积较大,操作较容易,也能保障发育成的个体的所有细胞都含有外源基因。4近年来基因工程的发展非常迅速,科学家可以用DNA探针和外源基因导入的方法进行遗传病的诊断和治疗,下列做法不正确的是()A用DNA探针检测镰刀型细胞贫血症B用DNA探针检测病

12、毒性肝炎C用导入外源基因的方法治疗半乳糖血症D用基因替换的方法治疗21三体综合征答案D解析基因工程是基因水平上的现代生物技术,21三体综合征是染色体异常遗传病,是患者第21号染色体比正常人多了一条,无法从基因水平上治疗。5科学家将鱼抗冻蛋白基因转入番茄,使番茄细胞的耐寒能力大大提高,可以在相对寒冷的环境中生长。质粒上有Pst、Sma、Hind、Alu等四种限制酶切割位点,下图是转基因抗冻番茄培育过程的示意图(ampr为抗氨苄青霉素基因),其中是转基因抗冻番茄培育过程中的相关步骤,、表示相关结构或细胞。请据图回答下列问题。(1)在构建基因表达载体时,可用一种或者多种限制酶进行切割。为了避免目的基

13、因和载体在酶切后产生的末端发生任意连接,在此实例中,应该选用_的限制酶,分别对_进行切割,切割后产生的DNA片段分别为_种。(2)培养基中的氨苄青霉素会抑制番茄愈伤组织细胞的生长,要利用该培养基筛选已导入鱼抗冻蛋白基因的番茄细胞,应使基因表达载体中含有_,作为标记基因。(3)研究人员通常采用农杆菌转化法将鱼抗冻蛋白基因导入番茄细胞内。通常采用_技术,在分子水平检测目的基因是否翻译形成了相应的蛋白质。答案(1)Pst、Sma鱼抗冻蛋白基因的DNA、质粒4、2(2)抗氨苄青霉素基因(ampr)(3)抗原抗体杂交解析(1)根据题中示意图可知目的基因和质粒都含有Pst和Sma酶切位点,可以用Pst和S

14、ma两种限制酶分别切割目的基因和质粒,目的基因上有3个切点将形成4个DNA片段,质粒上有2个切点,由于质粒为环状DNA,经限制酶切割后形成2个DNA片段。(2)对基因表达载体进行筛选时需要借助质粒上的标记基因即抗氨苄青霉素基因。(3)将目的基因导入植物受体细胞时可利用农杆菌转化法或基因枪法,在翻译水平检测是否形成相应蛋白质时,需利用抗原抗体杂交技术。基础过关知识点一转基因植物1我国转基因技术发展态势良好,农业部依法批准发放了转植酸酶基因玉米、转基因抗虫水稻的生产应用安全证书。下列关于转基因玉米和转基因水稻的叙述,不正确的是()A转植酸酶基因玉米的外源基因是植酸酶基因B转基因抗虫水稻减少了化学农

15、药的使用,减轻了环境污染C转基因抗虫水稻是否具有抗虫性,可通过饲养卷叶螟进行检测D转基因抗虫水稻的外源基因是几丁质酶基因答案D解析转植酸酶基因玉米的外源基因是植酸酶基因,转基因抗虫水稻的外源基因是Bt毒蛋白基因,而几丁质酶基因是抗真菌转基因植物常用的基因;转基因抗虫水稻减少了农药的使用,减轻了环境污染,同时降低了农业生产的成本;检测目的基因是否表达最简便的方法是个体水平的检测。2运用现代生物技术的育种方法,将抗菜青虫的Bt毒蛋白基因转移到优质油菜里,培育出抗虫的转基因油菜品种。根据以上信息,下列叙述正确的是()ABt毒蛋白基因的化学成分是蛋白质BBt毒蛋白基因中会有菜青虫的遗传物质C转基因抗虫

16、油菜能产生杀虫蛋白是由于具有Bt毒蛋白基因D转基因抗虫油菜产生的杀虫蛋白是无机物答案C解析转基因油菜抗虫性状的出现,是由于通过转基因技术导入的外源Bt毒蛋白基因在油菜体内表达的缘故。Bt毒蛋白基因为双链的DNA片段,来自原核生物,其中不含有菜青虫的遗传物质。Bt毒蛋白基因表达产生的蛋白质是高分子有机化合物。3番茄营养丰富,是人们喜爱的蔬菜。普通番茄细胞中含有多聚半乳糖醛酸酶的控制基因,控制细胞产生多聚半乳糖醛酸酶,该酶能破坏细胞壁,使番茄软化,不耐贮藏。科学家通过基因工程将一种抗多聚半乳糖醛酸酶的基因导入番茄细胞,获得了抗软化番茄。下列关于培育抗软化番茄的叙述,错误的是()A运载工具是质粒B受

17、体细胞是番茄细胞C目的基因为多聚半乳糖醛酸酶基因D目的基因的表达延缓了细胞的软化答案C解析抗软化番茄的培育是以质粒作为载体,将目的基因(抗多聚半乳糖醛酸酶基因)与质粒结合形成重组DNA,利用含重组DNA的土壤农杆菌去感染普通番茄,目的基因进入普通番茄细胞中的染色体DNA上,从而使多聚半乳糖醛酸酶基因不能表达。知识点二转基因动物4上海医学遗传研究所成功培育出第一头携带白蛋白的转基因牛,他们还研究出一种可大大提高基因表达水平的新方法,使转基因动物乳汁中的药物蛋白含量提高30多倍。“转基因动物”是指()A提供基因的动物B基因组中增加外源基因的动物C能产生白蛋白的动物D能表达基因信息的动物答案B解析转

18、基因生物是指利用基因工程技术导入外源基因培育出的能够将新性状稳定地遗传给后代的基因工程生物。转基因动物是指基因中增加了外源基因的动物,如题中的转基因牛携带有外源的白蛋白基因。5转基因技术可以改良动物品种,生产人类需要的药用蛋白。下列符合生产药用蛋白的是()A养殖转生长激素基因鲑鱼B养殖抗口蹄疫病毒转基因兔C养殖转乳糖酶基因牛D从牛乳汁中获得人血清蛋白答案D解析基因工程可以利用某些特定的外源基因在哺乳动物体内表达,从这些动物的乳腺细胞中获得人类所需要的各类物质,如激素、白蛋白等。6下列关于用转基因动物作器官移植供体的研究的叙述,不正确的是()A器官短缺和免疫排斥是目前制约人体器官移植的两大难题B

19、猪的内脏构造、大小和血管分布与人极为相似C灵长类动物体内隐藏的、可导致人类疾病的病毒少于猪D无论以哪种动物作为供体,都需在其基因组中导入某种调节因子以抑制抗原决定基因的表达,或设法除去抗原决定基因答案C解析猪体内隐藏的、可导致人类疾病的病毒远远少于灵长类动物,是目前人体最理想的器官供体。为解决免疫排斥问题,必须除去抗原决定基因,或在其基因组中导入某种调节因子,以抑制抗原决定基因的表达。知识点三基因工程药物和基因治疗7下列不属于基因工程药物的是()A从大肠杆菌体内获取的白细胞介素B从酵母菌体内获取的干扰素C从青霉菌体内获取的青霉素D从大肠杆菌体内获取的胰岛素答案C解析基因工程是使外源基因在受体细

20、胞中表达生产基因产品的技术,A、B、D三项均为外源基因的表达,而青霉菌产生青霉素是一种正常基因的正常表达,故青霉素不属于基因工程药物。8腺苷酸脱氨酶(ADA)基因缺陷症是一种免疫缺陷病,对患者采用基因治疗的方法是:取出患者的淋巴细胞,进行体外培养时转入正常ADA基因,再将这些淋巴细胞注射入患者体内,使其免疫功能增强,能正常生活。下列有关叙述中,不正确的是()A正常ADA基因替换了患者的缺陷基因B正常ADA基因通过控制ADA的合成来影响免疫功能C淋巴细胞需在体外扩增后再注射入患者体内D腺苷酸脱氨酶(ADA)基因缺陷症属于先天性免疫缺陷病答案A解析基因治疗是将正常的基因导入到有基因缺陷的细胞中,正

21、常的ADA基因可以控制合成正常的ADA来影响免疫功能;为获得大量含ADA正常基因的淋巴细胞,需在体外扩增后再注入患者体内;腺苷酸脱氨酶(ADA)基因缺陷症属于先天性免疫缺陷病。能力提升9“工程菌”是指()A用物理或化学方法诱发菌类自身某些基因得到高效表达的菌类细胞株系B用遗传工程的方法,把相同种类不同株系的菌类通过杂交得到的新细胞体系C用基因工程的方法,使外源基因得到高效率表达的菌类细胞株系D从自然界中选取能迅速增殖的菌类答案C解析用基因工程的方法,使外源基因得到高效率表达的菌类细胞株系一般称为“工程菌”。10下列有关动物基因工程的说法,错误的是()A将外源生长激素基因导入动物体内可提高动物生

22、长速度B将肠乳糖酶基因导入奶牛基因组中,使获得的转基因牛分泌的乳汁中,乳糖的含量大大减低C利用基因工程技术,得到的乳腺生物反应器可以解决很多重要的药品的生产问题D用转基因动物作为器官移植的供体时,导入的是调节因子,而不是目的基因,因此无法抑制抗原的合成答案D解析用转基因动物作为器官移植的供体时,可将器官供体基因组导入某种调节因子,以抑制抗原决定基因的表达,或设法除去抗原决定基因,再结合克隆技术,培育出没有免疫排斥反应的转基因克隆器官。11下列关于基因工程应用的叙述,正确的是()A基因治疗就是把缺陷基因诱变成正常基因B基因诊断的基本原理是DNA分子杂交C一种基因探针能检测水体中的各种病毒D利用基

23、因工程生产乙肝疫苗时,目的基因存在于人体B淋巴细胞的DNA中答案B解析基因治疗是把正常基因导入有基因缺陷的细胞中;基因诊断是让正常人的DNA与病人基因组中分离出的DNA进行杂交来诊断疾病;一种基因探针只能检测水体中的一种病毒;利用基因工程生产乙肝疫苗时的目的基因是乙肝病毒的核酸。12学家培养的转基因奶牛乳腺细胞能够合成并分泌抗胰蛋白酶,这是动物乳房作为生物反应器研究的重大进展。下列与合成并分泌抗胰蛋白酶无关的是()A核糖体上遗传信息的翻译B与细胞中中心体有联系C内质网膜与高尔基体膜相联系D奶牛基因与抗胰蛋白酶基因重组答案B解析中心体与细胞的有丝分裂有关,与抗胰蛋白酶的合成与分泌无关;抗胰蛋白酶

24、的化学成分是蛋白质,在核糖体上合成,然后经过内质网、高尔基体的加工、包装和运输,才成为具有特异功能的抗胰蛋白酶;转基因奶牛体内的抗胰蛋白酶基因是通过基因工程导入并表达的,其原理是基因重组。13基因治疗是人类疾病治疗的一种崭新手段,下列有关叙述中不正确的是()A基因治疗是治疗人类遗传病的最有效的手段B基因治疗是一种利用基因工程产品治疗人类疾病的方法C以正常基因替换致病基因属于基因治疗的一种方法D基因治疗的靶细胞可以是体细胞和生殖细胞答案B解析基因治疗是指将人的正常基因或有治疗作用的基因通过一定方式导入人体靶细胞以纠正基因的缺陷或者发挥治疗作用,从而达到治疗疾病目的的生物医学新技术。14利用基因工

25、程生产蛋白质类药物,经历了三个发展阶段。第一阶段:将人的基因转入细菌细胞;第二阶段:将人的基因转入小鼠等动物的细胞。前两个阶段都是进行细胞培养,提取药物。第三阶段:将人的基因转入高等动物体内,饲养这些动物,从乳汁、尿液等中提取药物。(1)将人的基因转入异种生物的细胞或个体内,能够产生药物蛋白的原理是基因能控制_过程(用遗传信息图示表示)。(2)为了获得更多的目的基因,可以用_技术使目的基因在生物体外大量扩增。(3)由于重组DNA分子成功导入受体细胞的频率_,所以在转化后通常需要进行_操作。(4)利用转基因牛、羊乳汁提取药物工艺简单,甚至可以直接饮用治病。如果将药物蛋白基因移到动物如牛、羊的膀胱

26、上皮细胞中,利用转基因牛、羊尿液生产提取药物比乳汁提取药物的更大优越性在于:处于不同发育时期的_(填性别)动物可产生药物。答案(1)DNARNA蛋白质(性状)(2)PCR(多聚酶链式反应)(3)低筛选(4)雌性、雄性解析基因工程成功的标志是合成相应的蛋白质,表达出相应的性状;在实验室中可以通过PCR技术对目的基因进行扩增;目前条件下,基因工程的成功率还是比较低的,所以要进行逐步地筛选;在选择基因表达生物时,要注意方便与可行性。15干扰素是治疗癌症的药物,成分是一种糖蛋白,它必须从血液中提取,每升人血中只能提取0.05 g,所以价格昂贵。现在美国加利福尼亚的基因公司用如图所示的方式生产干扰素,试

27、分析回答下列问题:(1)从人的淋巴细胞中取出_,使它同质粒相结合,然后移植到酵母菌体内,让酵母菌_。(2)酵母菌能用_方式繁殖,速度很快,能大量生产_,不但提高了产量,也降低了成本。(3)有人尝试将干扰素基因与大肠杆菌的质粒重组,转入大肠杆菌体内后,形成“工程菌”,此种操作能制备到干扰素吗?_,请说明理由:_。(4)中国青年科学家陈炬成功地把人的干扰素基因移植到烟草的DNA分子上,使烟草获得了抗病毒的能力,试分析:人的基因之所以能移接到植物体内,其物质基础是_。烟草有了抗病能力,这表明烟草体内产生了_。这个事实说明,人和植物共用一套_,蛋白质合成方式_。答案(1)干扰素基因合成干扰素(2)出芽

28、生殖干扰素(3)不能大肠杆菌是原核生物,无内质网、高尔基体等细胞器,无法合成糖蛋白(4)DNA结构基本相同干扰素遗传密码基本相同解析(1)通过基因工程构建“工程菌”的方法是:从淋巴细胞中取出干扰素基因,与质粒结合形成重组质粒,并通过相应的检测与鉴定得到相应的酵母菌,然后通过培养该酵母菌,使之合成大量干扰素。(2)酵母菌能进行出芽生殖,迅速繁殖菌体,同时也能大量产生干扰素。(3)由于大肠杆菌是原核生物,无内质网、高尔基体等细胞器,无法合成糖蛋白,因此通常不用来制备干扰素。(4)基因工程的理论基础:由于不同生物的DNA结构基本相同,不同生物能进行基因的移接;同时由于所有生物共用一套遗传密码,因此蛋

29、白质合成方式基本相同,烟草体内可以产生干扰素。个性拓展16如图所示为人体正常红细胞和镰刀型细胞贫血症患者红细胞形态及镰刀型细胞贫血症的基因治疗过程,请回答以下问题:(1)_图细胞为镰刀型细胞贫血症的红细胞,这种病是由于_造成的。(2)写出以下结构或物质的名称:A_;D._。(3)写出以下过程的操作内容:_;用携带正常基因的载体(病毒)侵染造血干细胞;_;_。(4)该方法属于_(填“体内”或“体外”)基因治疗,其特点是_。答案(1)乙基因突变(2)合成血红蛋白的正常基因(目的基因)造血干细胞(3)将正常基因导入到载体中将载体(携带正常基因)导入到造血干细胞染色体上经过改造的造血干细胞输入到患者骨髓中产生正常的血细胞(4)体外操作复杂但效果较为可靠解析(1)由于基因突变使红细胞在形态上呈镰刀状而易破碎,如图乙。(2)在基因治疗过程中,A为目的基因,可以与载体结合后导入受体细胞中,D作为受体细胞应为具有持续分裂能力的造血干细胞。(3)基因治疗过程应有四个步骤;其中为将基因表达载体导入受体细胞D的染色体上,为将具有正常功能的造血干细胞转移至体内,由此可知,此过程为体外基因治疗。

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